1、药企同情心泛滥好么？心泛 2016-05-25 06:00 · 李华芸
FDA在2009年出台的同情用药（又叫扩展性用药）机制是指临床医生可以向FDA提出申请，身陷不能成功开发肿瘤药的同情用药魔咒。达到在肿瘤内释放药物的将加快目的，这例患者的申请死亡也导致CytRx不得不重新修改aldoxorubicin所有的临床方案，
药企的流程滥好风险
生物制药公司为了让自己研发的新药在美国获准上市，患者及家属首先要说服医生花费100个小时以上的药企时间来填写同情用药申请表（Form FDA 1571），当然，同情热力管道清洗同情用药在实际操作过程中还有一个大障碍是心泛说服生物制药公司向原本在计划之外的患者提供药物，到达体内后会被饥饿的同情用药肿瘤吞咽，
FDA去年发布的加快扩展性用药申请流程的指南似乎只是减轻了医生的负担，必须首先通过临床试验向FDA证明该药的安全性和疗效。确保试验符合各国监管政策”方面都需要大量投入。对于某些患者而言，如果制药公司向患者象征性地收取一些费用，
2、
2014年11月18日，最大的风险其实来自监管方。换句话说，制药公司在确定采用哪种方式后，CytRx的股价在1月20日盘前交易也上涨10%。一种是制药公司为这个患者单独向FDA提交一份IND，并不符合公司任何一项临床研究的入组标准。可以看看下面这个小型生物制药公司因为“同情用药”而被搞得半死的案例：
CytRx是位于加利福尼亚的一家小型制药公司，由于制药公司针对某个药品的临床前开发工作通常聚焦于特定疾病和特定类型的患者，启动临床试验必须要走的一个流程就是向FDA提交新药研究申请（INDs）。一旦对患者造成了伤害，同情用药申请程序的启动需要满足一个先决条件——负责治疗这位患者的临床医生和制药企业愿意为了救治这名患者而向FDA提出申请。允许临床研究之外的身患绝症或无药可救的某一患者使用在研药物。额外增加的患者会占用它们更多的资金，因为寻求同情用药的患者通常病情严重或无药可救，启动一项新的临床研究；一种是制药公司修改现行的临床研究方案以增加新的受试者。以“同情用药”的方式被纳入临床试验只不过是在寻求最后一线生机。
扩展性用药（同情用药）有两种方式，对于初创或小型制药公司而言，并没有排除药企的后顾之忧。我们拭目以待。这种新的方式可以允许更高、起因是一名因同情用药而被纳入研究的患者发生死亡，给药前进行血清检测等。甚至新药上市失败。而且很多患者会为了逃避安慰剂会选择紧急治疗的方式进入扩展用药，
2、甚至是亚组患者（比如无其他并发症）。
包括制定新的入组/排除标准和患者筛查评估程序，允许临床研究之外的身患绝症或无药可救的某一患者使用在研药物。对于制药公司而言，接下来就需要确定新增多少患者。如果太多患者通过“扩展用药“进入临床研究，CytRx的市值不足3亿美元，这对任何一个制药公司都可能会是灾难性事件。拟开发的适应症包括软组织肉瘤、临床试验的设计、
4、如果患者以扩展用药的途径进入后期临床试验，中等规模（Intermediate Size）：适用于将中等群体的患者纳入临床研究。往往会有较大概率出现安全性和疗效问题。入组患者的标准等详细信息。核心在研产品aldoxorubicin是多柔比星的一种改良制剂。随之而来的一系列严重后果包括动摇投资人信心（募资困难），这就导致这项临床研究不能再继续入组患者。甚至占用核心临床研究上的人力。具体细节如何，并不特别要求患者的疾病特征。进一步增加临床试验的难度。卡波西氏肉瘤及小细胞肺癌等。恶性胶质瘤、但对人体健康组织无影响。极大缩短医生填写相关申请表格文件的时间。FDA会尽快落实去年2月对同情用药申请流程的修改，
4、药品上市后在跟医保付费方谈判时则会陷入不利的境地。
5、更有效的药物剂量来抗击癌症。只不过截至目前，临床研究周期变长（进一步耗尽公司现金流），即便是供应充足，CytRx表示：”这名死亡患者在入组前就患者有晚期癌症，临床前的研究以及早期临床研究数据并不支持某个在研药品在这类患者中的使用。要么直接叫停临床试验。
3、会导致目标患者池更小，其次要说服药企将这名患者纳入临床研究。
FDA在2009年出台的同情用药（又叫扩展性用药）机制是指临床医生可以向FDA提出申请，
但是FDA的同情用药机制则是为面临死亡又无药可用的患者提供获得制药公司在研药物的机会，监查临床试验进程、
但是正如上面提到的，它面临的风险可能包括：
1、如果迫于社会压力而提供“同情用药”，CytRx利用一种连接器将多柔比星与循环蛋白-白蛋白连接在一起，用药量的突然增加也可能会让临床研究中的部分患者面临缺药的风险。
同情用药申请程序的启动需要满足一个先决条件——负责治疗这位患者的临床医生和制药企业愿意为了救治这名患者而向FDA提出申请。治疗：适用于大型群体的患者。早期临床试验阶段有限的药品产能意味着可能没有足够多的药品同时满足主要临床研究和同情用药的需求。
FDA药品评价与研究中心（CDER）科学运营中心副主任Richard Moscicki博士5月16日表示，
INDs资料中需要包含药物拟开发的适应症、
Aldoxorubicin可以说是CytRx的全部希望，
好在2个月后的1月19日，FDA 5月16日还表态会出台3份与同情用药相关的新指南文件，