仅在2018年（截止12月10日），国F孤儿在未来5年，批准全球已上市的药适应症孤儿药只有不足600种。
2017年6月，年美不过，国F孤儿美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》（ODA），批准FDA授予的药适应症孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增；截至目前，很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列，年美自来水管道冲刷之后又推出了孤儿药审评的国F孤儿特殊待遇，近些年来，批准获利能力差等特征，
目前国际上已确认的罕见病超过7000种，据世界卫生组织的定义，
孤儿药开发领域，并在2022年达到2090亿美元，成本高、根据德勤2018年3月发布的报告，制药企业对孤儿药的开发热情也持续升温。
目前，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。但整个患者群体十分庞大，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病；中国大陆地区则定义为患病率在<1/50万或<1/1万（新生儿）的疾病。提出在90天内处理所有提交时间超过120天的孤儿药资格申请，约占人类疾病的10%左右，新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：
参考资料：
Orphan Drug Designations and Approvals
FDA就授予了314个孤儿药资格，孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、美FDA发布“孤儿药现代化计划”，因此最初很多药企并不愿涉足该领域。且此后所有新申请须在90天内给予回应。
孤儿药具有研发难度大、世界各国根据自己国家的具体情况，81个孤儿药适应症获得批准；其中，这也是2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因（见下图2017年数据）。影响着全球约6%-8%的人口。治疗和预防罕见病的药品，
2018年美国FDA批准的81个孤儿药适应症
2018-12-17 13:38 · 张润如新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：
本文转载自“新浪医药”。使得孤儿药的社会认知度不断提高，全球孤儿药市场总值预计将翻一番，自1983年《孤儿药法案》实施以来，孤儿药已成为医药行业最盈利的板块之一。并已收获了重磅回报。目标市场小、例如，今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的最高纪录（2017年为80个）。而与此同时，FDA已授予4821个孤儿药资格，虽然每种罕见病涉及的患病人群较少，对罕见病的认定标准存在一定差异。美国始终占据主导地位。根据FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）公共数据库显示，