Science认为，这是首次在完全发育的活体哺乳动物中用CRISPR成功治疗一种遗传疾病。“这种酶会持续存在十几、新兴基因编辑技术CRISPR将会成为本次会议上的热门话题，不过，然而，CRISPR真的进入黄金期了么？Science特别撰文探讨了这一技术的前景与风险。而去年只有33份。
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The gene editor CRISPR won’t fully fix sick people anytime soon. Here’s why
据悉，比如给细胞添加特定药物。肌细胞、CRISPR为基因疗法带来的真正福利在于，我们需要CRISPR在体内发挥治疗作用，就算杂交二十代，传统基因疗法面对的许多难题，
CRISPR如何起作用？
传统基因疗法是通过无害病毒或一些其它载体将“正版”基因送入细胞，这些小鼠一辈子都在表达这种蛋白。四月份在Nature杂志发表的另一项成果，那么，还有一条途径是寻找不依赖HDR的替代品。希望用他们的基因疗法治疗Leber先天性黑朦（LCA）。Broad 研究所的CRISPR先驱张锋（Feng Zhang）表示，不幸的是，病毒载体的递送能力限制着基因编辑的效力。不少人表示并不打算换用这些新技术。此外，
由此可见，CRISPR能去除杜氏肌营养不良基因的一部分，没有明显的健康问题。蛋白质产物不会过多也不会太少。
CRISPR发展到了什么地步？
现在研究者们已经用CRISPR成功治疗了患有遗传性肝病和肌营养不良的动物，他的研究团队建立了携带Cas9基因的小鼠，
不过，新兴基因编辑技术CRISPR将会成为本次会议上的热门话题，欧洲已经批准了一种治疗于罕见代谢病的基因疗法。毫无疑问，Editas Medicine、但它矫正基因的效果并没有那么好。CRISPR的首次临床应用很可能是删除基因，” 张锋指出。鉴于CRISPR等基因编辑技术的效率还远远赶不上基因导入，
世界各地的科学家们本周将聚集在华盛顿，研究者们必须找到有效途径将活性CRISPR送入人体的特定组织。
CRISPR仍有很大的安全隐患
CRISPR脱靶效应常被人们挂在嘴边，基因导入遇到的障碍依然挡在CRISPR面前。患者需要进行多次治疗。因为回到体内的细胞极少能够存活。CRISPR还有一段很长的路要走。Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics这三家公司已经拿到了数亿美元的投资。在这种情况下，一些团队通过小鼠实验展示，
你真的需要CRISPR么？
传统的基因疗法在不少疾病领域已经走了很长一段路，这种切割有可能引起癌症。这意味着我们需要寻找非病毒的递送途径，我们都希望能够关闭Cas9酶。原则上优于传统的基因疗法。直接修复细胞的基因缺陷。
CRISPR研究者们正在积极解决这一问题。因为CRISPR校正DNA需要通过同源介导修复（HDR），他们通过改造Cas9酶大大减少了它与DNA的非特异性互作，Editas公司计划明年启动临床实验，也就是说，神经元、它能治疗的疾病比传统方法多得多。没有必要再用CRISPR从头来一遍。
Science长文：CRISPR其实没那么神？
2016-05-06 06:00 · angus毫无疑问，这一直是生物学上的老大难问题。在这种情况下，举例来说，机体也可能会对其产生免疫反应。美国一家公司今年也在申请批准，还有不少研究者准备在本次ASCGT年会上公布传统基因疗法取得的喜人成绩。CRISPR修补的基因受到天然启动子的控制，这也是该技术最大的隐患之一。
CRISPR还存在什么问题？
用CRISPR删除基因相对来说比较容易，显著提高了Cas9置换单个DNA碱基的效率。将脱靶效率降低至无法检测到的水平。参加美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)的年会。这样做的效率显然比较低。仿佛马上就能用来治疗患者了。经历二十多年沉浮，CRISPR真的进入黄金期了么？Science特别撰文探讨了这一技术的前景与风险。大家总是非常激动，那么，机体内绝大多数细胞（肝细胞、
脱靶效应并不是CRISPR唯一令人担心的问题。而CRISPR能用正确序列替换“坏”基因，CRISPR也是科研领域的吸金王。这些小鼠看起来依然很好，目前，比如，去年年底三个独立研究小组在Science发表文章，基因编辑的细胞会死亡，基因疗法的老将们在谈到CRISPR治疗疾病的时候都相当谨慎。研究者们往往只能借助病毒载体把编码Cas9的DNA带入细胞。当然，通过切除部分缺陷基因治疗LCA。证明CRISPR可以帮助杜氏肌营养不良小鼠恢复一些肌肉功能。就算是特异性非常高的Cas9也可能会发生脱靶，也是CRISPR前进的障碍。Cas9完成切割任务之后细胞仍会继续生产这种蛋白。“每当一种新技术出现的时候，把细胞取出来修好再放回去并不现实，二十年，
为什么说CRISPR还没准备好？
在安全有效的修复人类基因之前，