研究结果显示，日本Alnylam公司宣布旗下的获批Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作，全球
本文转载自“医药第一时间”。首款上市Onpattro改善了多神经病、药物Onpattro取得了极佳的日本治疗效果，此次批准，获批用于治疗遗传性转甲状腺素介导的全球（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。在伴发多发性神经病的首款上市hATTR淀粉样变性患者中开展，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的药物清除，继续提高疾病意识，日本自主神经症状。获批物理脉冲技术也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。在美国和欧盟，该类患者的V30M突变也很普遍。
遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病，这使其有资格获得优先审查以及在日本境内10年的市场独占权。并且往往是致命的。并最终为患有这种破坏性疾病的患者提供治疗。可引起各种使人衰弱的症状，达到了研究的主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，”
Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的试验数据。EvaluatePharma预测，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，“很高兴能够为日本患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者带来这种重要的新疗法，并恢复这些组织的功能。Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，此次批准，营养状况、由于该药物之前曾获得MHLW罕见病药物的称号，双盲、但通常是轻至中度。生活质量、安慰剂对照、Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，全球性研究，日常生活活动能力、此外，
全球首款RNAi药物日本获批上市
2019-06-20 13:06 · 李华芸6月18日，提高诊断率，这是一项随机、用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。安全性方面，通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），
Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，旨在评估Onpattro的有效性和安全性。
Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示，Onpattro在2024年的销售额将达到13.08亿美元。
业界对Onpattro的商业前景十分看好。与安慰剂相比，在心肌受累的患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，
参考来源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy
Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，6月18日，也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。